رمضان حلمي
كتب : ماهر بدر
أعلنت سانوفي مصر، بعد موافقة هيئة الدواء المصرية، عن دواء «نيكسفيازم» (أفالجلوكوزيداز ألفا) في مصر، وهو علاج بديل للإنزيم لمرضى «بومبي»، وهو مرض نادر ومتقدم قد يؤثر على قوة العضلات ووظائفها، وكذلك على الحركة والتنفس.
ويأتي هذا الإعلان في إطار التزام سانوفي مصر الممتد تجاه مجتمع مرضى بومبي، وجهودها المتواصلة لدعم البحث العلمي في مجال الأمراض النادرة. وانطلاقًا من خبرة سانوفي في مرض بومبي والتزامها برعاية المرضى، يأتي «نيكسفيازم» ضمن جهود الشركة في مجال الأمراض النادرة، إلى جانب مشاركة المعلومات والتطورات الطبية المتعلقة بهذه الأمراض مع المجتمع الطبي.
فمرض بومبي هو حالة وراثية نادرة يعجز فيها الجسم عن تكسير الجليكوجين بالشكل السليم، فيتراكم داخل الخلايا العضلية ويؤثر تدريجيًا على وظيفة العضلات. ويمكن أن يصيب المرض الأطفال والبالغين على حد سواء، وتختلف الأعراض ومعدل تطور المرض من مريض لآخر.
ويأتي الإعلان عن «نيكسفيازم» في مصر في سياق الاهتمام بجهود رعاية مرضى الأمراض النادرة، وأهمية تعزيز الكشف المبكر والتشخيص، وتنمية القدرات الطبية المتخصصة، ودعم البحث العلمي، وتحسين توافر الرعاية والعلاج للمصابين بهذه الأمراض.
وأوضح الأستاذ الدكتور حسين أوناي، مؤسسة جين تو إنفو لنظم المعلومات الصحية، إسطنبول، تركيا، أن التطورات العلمية أسهمت بشكل كبير في تعميق فهمنا للأمراض النادرة مثل مرض بومبي، وفتحت آفاقًا إضافية للتشخيص والعلاج. ويعكس توافر خيارات علاجية مثل «نيكسفيازم» التقدم المتواصل في رعاية مرضى بومبي، ويمنح الأطباء خيارات إضافية لتلبية احتياجات المصابين بهذا المرض النادر والمتقدم. وقد يسهم استمرار البحث العلمي ومتابعة المستجدات الطبية في دعم جهود رعاية المرضى والتواصل مع أسرهم.
وقالت الأستاذة الدكتورة ناجية علي فهمي، أستاذ المخ والأعصاب ومدير مركز أمراض العضلات والأعصاب، كلية الطب، جامعة عين شمس، إن تواجد علاج لمرض بومبي في مصر يمثل خطوة مهمة، لكنه لا يغطي سوى جزء من الصورة، فالمرضى يحتاجون إلى تشخيص إكلينيكي وجيني دقيق، ومسار منظم للتقييم، ومتابعة واقعية على مدار الوقت، ويفضل أن يتم ذلك داخل مراكز متخصصة متعددة التخصصات.
وتماشيًا مع الاستراتيجية الوطنية للأمراض النادرة، فإن أولويتنا هي ضمان استدامة الحصول على العلاج، والتأكد من أن كل مريض يخضع للتقييم والمتابعة بالشكل الصحيح.
وأوضحت الأستاذة الدكتورة ماريان يسري جرجس، أستاذ طب الأطفال واستشاري أعصاب الأطفال، كلية الطب، جامعة القاهرة، أن مرض بومبي يذكّرنا بأهمية التعرف المبكر على الأمراض النادرة الوراثية والعصبية العضلية لدى الأطفال. وتوفر «نيكسفيازم» في مصر يمنح الأطباء خيارًا إضافيًا للعلاج بالإنزيم البديل، ويجب أن يسير ذلك جنبًا إلى جنب مع التشخيص المبكر ونشر الوعي والمتابعة المنسقة للأطفال وأسرهم.
وقال أدريان ديلامار-ديبوفيل، المدير العام لقطاع الأدوية سانوفي لإفريقيا ورئيس مجلس إدارة سانوفي مصر: «يأتي إعلان سانوفي بشأن دواء نيكسفيازم في مصر في إطار التزامنا بدعم جهود رعاية مرضى الأمراض النادرة. ونحن حريصون على العمل مع الخبراء والمجتمع الطبي لدعم رعاية المرضى، وتبادل المعرفة العلمية المتعلقة باحتياجاتهم».
وأضاف مروان الباجوري، رئيس الشؤون الطبية لسانوفي في أفريقيا، أن التشخيص في الوقت المناسب وتحديد العلاج الملائم وفقًا لتقييم الطبيب لمرضى بومبي جانبان مهمان في التعامل مع هذا المرض النادر والمتقدم. ويأتي الإعلان عن «نيكسفيازم» في إطار الاهتمام بالخيارات العلاجية واحتياجات المرضى. وإلى جانب الخيارات العلاجية، يظل رفع الوعي بالمرض والتدبير الإكلينيكي المناسب من الجوانب المهمة في رعاية مرضى الأمراض النادرة وأسرهم.
منال سعيد
